(Adnkronos) – Sono stati presentati alla trentesima edizione del Congresso europeo di ematologia (Eha), che si è recentemente concluso a Milano, i risultati “promettenti” dello studio clinico di fase 1/2 sull’utilizzo di decitabina/cedazuridina in combinazione con venetoclax nei pazienti con leucemia mieloide acuta (Aml) di nuova diagnosi (di età uguale o maggiore di 75 anni o comorbidità) non idonei alla chemioterapia di induzione standard (unfit), allo scopo di valutarne efficacia e sicurezza. Tale terapia – informa Otsuka in una nota – consiste nella somministrazione orale di una combinazione a dose fissa di decitabina 35mg, agente ipometilante (Hma), con cedazuridina 100mg, inibitore della citidina deaminasi (Cdai), e venetoclax (Bcl2i).
La formulazione decitabina/cedazuridina è stata sviluppata per consentire la somministrazione orale giornaliera di decitabina per 5 giorni, dal giorno 1 al giorno 5 di ogni cliclo di 28 giorni. L’aggiunta della cedazuridina garantisce infatti un’esposizione sistemica di decitabina paragonabile a quella della decitabina somministrata per via endovenosa. Nello studio oggetto della presentazione, la remissione completa (Cr), endpoint primario, è risultata del 46%, con il tempo medio al suo raggiungimento di 2,4 mesi. Tra i pazienti che hanno raggiunto la remissione completa, l’80% l’ha mantenuta a 6 mesi e il 75% a 12 mesi. La sopravvivenza globale mediana è stata invece di 15,5 mesi. Il 98% dei partecipanti ha riportato eventi avversi al trattamento (Teae) di grado 3 o superiore, più comunemente neutropenia febbrile (49,5%), anemia (38,6%) e neutropenia (35,6%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono stati rispettivamente del 3% e del 9,9%.
“La leucemia mieloide acuta è una neoplasia ematologica” la cui incidenza “in tutta Europa è in aumento a causa dell’invecchiamento generale della popolazione – afferma Adriano Venditti, professore ordinario di Ematologia, Università degli Studi di Roma Tor Vergata – Infatti, la malattia colpisce soprattutto persone oltre i 55-60 anni. Si calcola che i nuovi casi l’anno diagnosticati in Italia siano circa 3.500-4.000 e i più colpiti risultano essere gli uomini. La combinazione orale decitabina/cedazuridina e venetoclax ha fornito risultati preliminari molto promettenti e potrebbe rappresentare in futuro un’importante opzione terapeutica”. Sono infatti ancora “diversi – spiega lo specialista – gli unmeet need inerenti la gestione dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, soprattutto se anziani o non eleggibili a chemioterapia intensiva. A questo proposito, la futura possibilità di disporre di una terapia completamente orale rappresenterebbe un cambiamento decisivo tanto in termini di impatto sulla qualità della vita di questi pazienti, che di gestione del carico assistenziale e ospedaliero”.
“Il trattamento dei pazienti adulti unfit con Aml di nuova diagnosi attraverso la decitabina/cedazuridina in monoterapia ha già ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione europea – dichiara Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia – Ora ci avviamo verso una nuova fase: i dati della total oral therapy, appena presentati, evidenziano l’efficacia in una popolazione di pazienti che ha ancora una grande bisogno clinico insoddisfatto. La combinazione decitabina/cedazuridina con venetoclax potrebbe rappresentare quindi una nuova opportunità terapeutica nel panorama attuale con un impatto importante sia nella riduzione del burden ospedaliero ma soprattutto per migliorare la qualità di vita dei pazienti, dei loro familiari e caregiver”. L’auspicio è di avere “quanto prima l’approvazione della terapia da parte dell’ente regolatorio europeo per consentire un rapido accesso ai pazienti europei e italiani. L’ematologia di precisione – sottolinea Lattuada – è una realtà concreta e che viene sempre più esplorata dalla ricerca medico-scientifica. Anche la nostra azienda sta contribuendo con un nuovo trattamento sviluppato per rispondere alle esigenze specifiche dei pazienti”. —salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)
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