Malattie rare, nuova prospettiva di cura per Attrv-Pn: Aifa approva eplontersen
(Adnkronos) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di eplontersen per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (Attrv-Pn) di stadio 1 o 2. Il farmaco è approvato per l'auto-somministrazione mensile mediante un dispositivo auto-iniettore. Eplontersen è un oligonucleotide antisenso coniugato (Aso) con ligando GalNAc, progettato per […]